罕見疾病基金會、台灣弱勢病患權益促進會今（13）發布「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」，指出自二代健保實施後，罕藥平均通過給付由一代健保的5.2個月暴增到29.9個月，給付率從86.8%下降到52.7%，呼籲應加速罕藥給付，不要讓患者錯過黃金治療期。
罕見疾病基金會創辦人陳莉茵表示，健保署過去六年對於罕見新藥的給付非常延宕，有25種藥沒有給付，6000多人在等待，其中有12種是該疾病唯一治療方式，但在2017到2022年之間約有37億的罕藥專款沒有執行，因此寫了六大建言書，希望能夠多元、多面向的去考慮寬列預算，找多元的罕藥財源以及放寬給付的條件和規範，讓病患能有更合理的醫療機會，因為只用1%不到的總額預算，不會造成健保的財務危機。
罕見疾病基金會、台灣弱勢病患權益促進會提出的「罕見疾病創新治療及藥物給付建言書」共有六大建言，包括：「落實健保社會保險精神、增加罕藥可及性」、「響應聯合國宣言，捍衛罕病人權」、「健保罕藥專款合理成長、確實執行」、「優化醫療科技評估流程，加速罕藥給付」、「擴大病人實質參與，明確運用於醫療科技評估」、「成立罕病創新多元基金」。
健保署長石崇良回應，今年到目前已加快所有新藥、罕藥審查速度，新通過10項罕藥、7項新藥，也有擴充8項新藥適應症，已累計超過30項，比前2年的總量還多。今年審查速度加快，雖然目前預算執行已確定能100%執行完，但沒有停止審查進度，正在提早明年的審查作業，讓明年1月1日就能有多種新藥通過審查實施。